Kodėl FDA patvirtino astmos vaistą retiems kraujo sutrikimams gydyti

Roger Harris / Mokslo nuotraukų biblioteka / „Getty Images“

Pagrindiniai išsinešimai

• FDA patvirtino „Nucala“, sunkų astmos vaistą, gydyti retų kraujo sutrikimų grupę, vadinamą HES.
• Tai yra pirmasis naujas gydymas, patvirtintas HES per daugiau nei dešimtmetį.
• Klinikinio tyrimo metu 50% mažiau pacientų, vartojusių Nucala, patyrė HES paūmėjimą, palyginti su pacientais, vartojusiais placebą.

Vaistas, tradiciškai vartojamas sunkiai astmai gydyti, buvo patvirtintas dėl hipereozinofilinių sindromų (HES), todėl tai buvo pirmasis vaistas, patvirtintas retų kraujo sutrikimų grupei gydyti per beveik 14 metų.

Rugsėjo 25 d. Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Nucala“ (mepolizumabą) HES gydymui 12 metų ir vyresniems žmonėms. Tiksliau, „Nucala“ yra skirtas tiems, kurie HES patyrė šešis mėnesius ar ilgiau.

Kas yra hipereozinofiliniai sindromai?

HES kraujo sutrikimams būdingas didelis eozinofilų, kurie yra liga kovojantys baltieji kraujo kūneliai, kiekis. Amerikos alergijos astmos ir imunologijos akademijos duomenimis, daugumos sveikų žmonių kraujyje yra mažiau nei 500 eozinofilų / mikrolitrų. Tačiau žmonių, sergančių HES, kraujyje paprastai yra daugiau kaip 1 500 eozinofilų / mikrolitrų, nenustatant jokios priežasties.

Šie papildomi eozinofilai gali patekti į tokius organus kaip oda, plaučiai, širdis ir nervų sistema, sukelti uždegimą ir galiausiai sukelti organų disfunkciją.

HES simptomai priklauso nuo paveiktos kūno dalies. Jei HES veikia jūsų odą, gali pasireikšti tokie simptomai kaip egzema ir dilgėlinė. Jei HES veikia jūsų plaučius, simptomai gali būti kosulys, dusulys ir švokštimas.

Kaip „Nucala“ gali padėti

Sunkios astmos atveju „Nucala“ veikia užkertant kelią eozinofilų susidarymui, sukeliančiam kvėpavimo takų uždegimą. Tai daro prisijungdama prie baltymo, atsakingo už eozinofilų reguliavimą, vadinamą interleukinu (IL-5), blokuodama IL-5 prisijungimą prie organizmo receptorių.

Kadangi eozinofilai taip pat siejami su HES, mokslininkai domėjosi, ar „Nucala“ galėtų padėti. Farmacijos kompanijos GSK 2019 m. Atlikto tyrimo rezultatai parodė, kad gali.

"Manoma, kad mepolizumabas [Nucala] veikia mažindamas eozinofilų kiekį kraujyje, ir įrodymai rodo, kad jis gali būti tikslingo gydymo būdas įvairioms uždegiminėms ligoms, kurias lemia išaugę eozinofilai", - alergologas, imunologas ir HES ekspertas Geraldas Gleichas. su Juta universitetu, sakoma pranešime, susijusiame su tyrimu: „Šie duomenys yra labai perspektyvūs ir turėtų suteikti vilties pacientams, kuriuos paveikė ši reta, gyvybei pavojinga būklė, kurią sukelia eozinofilinis uždegimas“, - pridūrė jis apibūdindamas HES.

Randomizuoto, dvigubai aklo tyrimo metu 108 dalyviai, be standartinio priežiūros gydymo, 32 savaites kas keturias savaites gavo arba „Nucala“, arba placebo injekciją. 8 mėnesių tyrimo metu 56% placebo grupės patyrė HES paūmėjimą, tik 28% „Nucala“ grupės pacientų pajuto paūmėjimą.

HES paprastai gydomas steroidais arba chemoterapija, pastaroji gali turėti reikšmingą šalutinį poveikį. Kai kurie HES pacientai, gydyti Nucala, pranešė tik apie lengvą šalutinį poveikį, įskaitant viršutinių kvėpavimo takų infekciją ir galūnių skausmą.

Ką tai reiškia tau

„Nucala“ gali būti veiksmingesnė ir turėti mažiau šalutinių poveikių nei dabartiniai HES gydymo būdai. Jei gyvenate su vienu iš šių kraujo sutrikimų, apsvarstykite galimybę paklausti savo gydytojo apie „Nucala“.