Vienintelė gydomoji pirminės mielofibrozės (PMF) terapija yra kamieninių ląstelių transplantacija, tačiau ši terapija rekomenduojama tik didelės ir vidutinės rizikos pacientams. Net ir šioje grupėje amžius ir kitos sveikatos būklės gali žymiai padidinti su transplantacija susijusią riziką, todėl tai yra mažiau nei ideali terapija. Be to, ne visi žmonės, turintys didelės ir vidutinės rizikos PMF, turės tinkamą kamieninių ląstelių transplantacijos donorą (suderintą brolį ar seserį ar nesusijusį donorą). Žmonėms, turintiems mažos rizikos PMF, rekomenduojama gydyti gydymą, siekiant sumažinti su liga susijusius simptomus.
Thomas Barwickas / „Creative RM“ / „Getty Images“
Galbūt jūsų gydytojas patarė, kad transplantacija jums nėra geriausias pasirinkimas, arba negalima nustatyti tinkamo donoro, arba jūs netoleravote kitų PMF terapijos pirmos eilės gydymo būdų. Natūralu, kad gali kilti kitas jūsų klausimas - kokios dar gydymo galimybės yra? Laimei, atliekama daugybė tyrimų, bandančių rasti papildomų gydymo galimybių. Trumpai apžvelgsime kai kuriuos iš šių vaistų.
JAK2 inhibitoriai
Raksolitinibas, JAK2 inhibitorius, buvo pirmasis nustatytas PMF gydymas. JAK2 geno mutacijos buvo siejamos su PMF išsivystymu.
Ruksolitinibas yra tinkamas gydymas žmonėms su šiomis mutacijomis, kuriems negalima persodinti kamieninių ląstelių. Laimei, tai buvo naudinga net žmonėms, neturintiems JAK2 mutacijų. Šiuo metu atliekami tyrimai, skirti sukurti panašius vaistus (kitus JAK2 inhibitorius), kurie galėtų būti naudojami gydant PMF, taip pat derinant ruksolitinibą su kitais vaistais.
Momelotinibas yra dar vienas JAK2 inhibitorius, tiriamas gydant PMF. Ankstyvieji tyrimai parodė, kad 45% žmonių, vartojusių momelotinibą, sumažėjo blužnies dydis. Maždaug pusės tirtų žmonių anemija pagerėjo, o daugiau nei 50% žmonių galėjo nutraukti transfuzijos terapiją. Gali išsivystyti trombocitopenija (mažas trombocitų skaičius) ir apriboti veiksmingumą. Momelotinibas bus lyginamas su ruksolitinibu atliekant 3 fazės tyrimus, siekiant nustatyti jo vaidmenį gydant PMF.
2019 m. Rugpjūčio mėn. FDA patvirtino fedratinibą suaugusiems žmonėms, turintiems vidutinės 2 ar didelės rizikos MF.
Imunomoduliuojantys vaistai
Pomalidomidas yra imunomoduliuojantis vaistas (vaistai, kurie keičia imuninę sistemą). Tai susiję su talidomidu ir lenalidomidu. Paprastai šie vaistai vartojami kartu su prednizonu (steroidiniais vaistais).
Talidomidas ir lenalidomidas jau buvo tiriami kaip PMF gydymo galimybės. Nors jie abu turi naudos, jų naudojimą dažnai riboja šalutinis poveikis. Pomalidomidas buvo sukurtas kaip mažiau toksiškas pasirinkimas. Kai kuriems pacientams anemija pagerėjo, tačiau blužnies dydžiui poveikio nebuvo. Atsižvelgiant į šią ribotą naudą, yra atliekami tyrimai, skirti PMF gydymui derinti pomalidomidą su kitais vaistais, tokiais kaip ruksolitinibas.
Epigenetiniai vaistai
Epigenetiniai vaistai yra vaistai, kurie daro įtaką tam tikrų genų raiškai, o ne fiziškai juos keičia. Viena šių vaistų klasė yra hipometilinantys vaistai, tarp jų - azacitidinas ir decitabinas. Šie vaistai šiuo metu naudojami mielodisplastiniam sindromui gydyti. Tyrimai, kuriuose nagrinėjamas azacitidino ir decitabino vaidmuo, yra ankstyvos fazės. Kiti vaistai yra histono deacetilazės (HDAC) inhibitoriai, tokie kaip givinostatas ir panobinostatas.
Everolimuzas
Everolimuzas yra vaistas, priskiriamas mTOR kinazės inhibitoriams ir imunosupresantams. Tai yra FDA (Maisto ir vaistų administracija) patvirtinta gydyti kelis vėžius (krūties, inkstų ląstelių karcinomą, neuroendokrininius navikus ir kt.) Ir užkirsti kelią organų atmetimui žmonėms, kuriems atlikta organų transplantacija (kepenys ar inkstai). Everolimus vartojamas per burną. Ankstyvi tyrimai rodo, kad tai gali sumažinti simptomus, blužnies dydį, anemiją, trombocitų ir baltųjų kraujo kūnelių kiekį.
Imetelstat
Imetelstat buvo tiriamas esant kelioms vėžio formoms ir mielofibrozei. Ankstyvųjų tyrimų metu jis sukėlė remisiją (mirusius PMH požymius ir simptomus) kai kuriems žmonėms, turintiems vidutinės ar didelės rizikos PMF.
Jei neatsakote į pirmos eilės gydymą, užsiregistravę klinikiniame tyrime galite gauti naujų gydymo būdų. Šiuo metu yra daugiau nei 20 klinikinių tyrimų, kuriuose vertinamos mielofibroze sergančių žmonių gydymo galimybės. Galite aptarti šią galimybę su savo gydytoju.
