Eksperimentinis ALS vaistas lėtina ligos progresavimą išankstiniame tyrime

koto_feja / „Getty Images“

Pagrindiniai išsinešimai

• Naujas vaistas ALS gydymui sulėtino ligos progresavimą pacientams naujame tyrime.
• Skirtumas tarp pacientų, vartojusių vaistą, ir tų, kurie vartojo placebą, buvo nedidelis, bet reikšmingas.
• Apie 12 000 - 15 000 JAV gyventojų turi ALS.

Remiantis nauju tyrimu, eksperimentinis vaistas gali padėti sulėtinti smegenų ligos amiotrofinės šoninės sklerozės (ALS) progresavimą.Naujosios Anglijos medicinos žurnalasALS pacientų gydymo galimybės yra labai ribotos, todėl mokslininkai tikisi, kad šis vaistas gali būti papildomas gydymas.

Nacionalinio neurologinių sutrikimų ir insulto instituto (NINDS) duomenimis, ALS yra retų neurologinių ligų grupė, apimanti nervines ląsteles, atsakingas už savanoriškų raumenų judesių, tokių kaip kramtymas, vaikščiojimas ir kalbėjimas, kontrolę. Liga yra progresuojanti, ty simptomai laikui bėgant blogėja, o šiuo metu nėra jokio gydymo. Kasmet ALS JAV diagnozuojama apie 5000 žmonių.

Tyrimui, kuris buvo paskelbtas rugsėjo 3 d., Mokslininkai pacientams, sergantiems ALS, išbandė naują vaistą, kuris yra natrio fenilbutirato ir taurursodiolio derinys, vadinamas AMX0035. Iš tų pacientų 89 buvo paskirti nauji vaistai, o 48 - placebas. Tuomet mokslininkai 24 savaites stebėjo pacientus ir matavo jų ligos progresą naudodami patikslintą amiotrofinės šoninės sklerozės funkcinio įvertinimo skalę (ALSFRS-R) - paciento ALS sunkumo matavimą.

Tyrimo pabaigoje pacientų, vartojusių AMX0035, funkcinis nuosmukis buvo lėtesnis nei tų, kurie vartojo placebą. Mokslininkai paragino atlikti ilgesnius ir didesnius bandymus kaip kitą šio vaisto žingsnį.

„Tai yra svarbus žingsnis į priekį ir labai vilčių teikianti žinia žmonėms, sergantiems ALS, ir jų šeimoms“, - „Verywell“ sako pagrindinio tyrimo autorė Sabrina Paganoni, daktarė, Harvardo medicinos mokyklos ir Spauldingo reabilitacijos ligoninės docentė. „Pacientams, kurie buvo gydomi AMX0035, fizinė funkcija išliko ilgiau nei vartojusiems placebą. Tai reiškia, kad jie išlaikė daugiau savarankiškumo, nes kasdienė veikla yra svarbi pacientams, pavyzdžiui, gebėjimas vaikščioti, kalbėti ir ryti maistą “.

Ką tai reiškia tau

AMS0035 tyrimas ALS gydymui vis dar vyksta. Tačiau laikui bėgant šis naujas vaistas gali tapti dar vienu pagrindiniu ALS gydymo pagrindu.

ALS supratimas

Kai pacientas serga ALS, jie palaipsniui blogina savo motorinius neuronus arba nervines ląsteles, teikiančias ryšį iš smegenų į nugaros smegenis ir raumenis, paaiškina NINDS. ALS smegenų ir nugaros smegenų motoriniai neuronai degeneruojasi arba miršta. ir nustokite siųsti raumenims žinutes. Dėl to raumenys palaipsniui silpsta, trūkčioja ir eikvojami. Laikui bėgant smegenys nebesugeba kontroliuoti savanoriškų raumenų judesių.

"ALS yra labai sunki liga pacientams ir šeimos nariams", - labai gerai sako Mičigano valstijos universiteto neuromuskulinės medicinos skyriaus medicinos direktorė Amit Sachdev.

Galų gale asmuo, turintis ALS, neteks galimybės kalbėti, valgyti, judėti ir kvėpuoti, sako NINDS.

Remiantis NINDS, dauguma ALS sergančių žmonių miršta nuo kvėpavimo nepakankamumo per 3–5 metus nuo simptomų atsiradimo. Maždaug 10% žmonių, kuriems nustatyta diagnozė, išgyvens 10 ar daugiau metų.

Kaip AMX0035 gali padėti

Šiuo metu nėra veiksmingo gydymo, kuris sustabdytų ar pakeistų ligos progresavimą. Tačiau yra gydymo būdų, kurie gali padėti pacientui kontroliuoti simptomus ir padaryti juos patogesnius. ALS pacientams paprastai skiriamas vaistų derinys su galima fizine terapija ir mityba.

Maisto ir vaistų administracija (FDA) ALS gydymui patvirtino vaistus riluzolą (Rilutek) ir edaravoną (Radicava). Riluzolas gali padėti sumažinti motorinių neuronų žalą ir keliais mėnesiais pratęsti žmogaus išgyvenamumą, tuo tarpu edaravonas gali padėti sulėtinti paciento kasdienio veikimo nykimą.

AMX0035 nėra pakaitinė esamų vaistų terapija, sako Paganoni. Užuot manoma, kad tai gali būti papildoma terapija.

Sabrina Paganoni, medicinos mokslų daktarė

Tai mums sako, kad mums gali prireikti įvairių gydymo būdų, kad galėtume efektyviausiai kovoti su ALS.

Šiame naujausiame tyrime dauguma pacientų jau vartojo riluzolą, edaravoną ar abu. „AMX0035 suteikė papildomos naudos, be standartinės priežiūros“, - sako Paganoni. „Be to, šių vaistų veikimo mechanizmai yra skirtingi. Tai mums sako, kad mums gali prireikti įvairių gydymo būdų, kad galėtume efektyviausiai kovoti su ALS “.

Nėra sukurtas nė vienas vaistas, visiškai sustabdantis ALS progresavimą, tačiau ekspertai tikisi ALS gydymo ateities. "Reikia naujų gydymo būdų", - sako Sachdevas. „Šis vaistas būtų geras žingsnis.“

Tačiau Sachdevas įspėja, kad AMX0035 nėra stebuklingas vaistas nuo ALS. "Šiame tyrime pacientai ir toliau nuolat mažėjo, - sako jis. - Jų mažėjimas sulėtėjo, bet tik kukliai."

ALSFRS-R skalėje tyrimo dalyviai, kurie vartojo AMX0035, vidutiniškai įvertino 2,32 balo aukščiau 0–48 skalėje, kuri sugadina paciento gebėjimą savarankiškai atlikti 12 kasdienių veiklų, tokių kaip kalbėjimas, vaikščiojimas ir rašymas.

Kas atsitiks toliau su AMX0035

Šis konkretus tyrimas buvo palyginti trumpas, todėl buvo neaišku, ar vaistas gali atitolinti žmogaus mirtį ir suteikti daugiau galimybių kontroliuoti raumenų judesius kitiems mėnesiams, sako Sachdevas. Tačiau teismo procesas vyksta.

Dalyviams, baigusiems bandymą, buvo suteikta galimybė vartoti AMX0035 ilgalaikį. "Šis pratęsimas yra svarbus, nes jis išmokys mus apie vaisto poveikį išgyvenimui", - sako Paganoni. „Mes stebime dalyvius jau trejus metus.“

Paganoni tikisi ALS gydymo ateities.

"Lėtėjanti liga yra svarbus greitai progresuojančios ligos, tokios kaip ALS, tikslas, nes lėtesnė liga reiškia ilgesnį fizinių funkcijų išlaikymą ir didesnę nepriklausomybę kasdienio gyvenimo veikloje", - sako ji. „Tikimės, kad ateityje pavyks rasti vaistų ar vaistų derinį, galintį visiškai sustabdyti ar net pakeisti ligą. Tuo tarpu kiekviena sėkmės istorija, tokia kaip ši, mums sako, kad einame teisingu keliu “.