Willie B. Thomas / „Getty Images“
ATNAUJINTI
Lapkričio 6 d. FDA išorės ekspertų grupė padarė išvadą, kad klinikiniai duomenys nepatvirtina Biogeno Alzheimerio vaisto adukanumabo patvirtinimo. Dešimt iš 11 komisijos narių balsavo, kad „Biogen“ pateiktų duomenų nepakanka norint įrodyti, kad adukanumabas gali sulėtinti Alzheimerio liga sergančių žmonių pažinimo nuosmukį.
Dabar FDA turi nuspręsti, ar jie patvirtins vaistą.
Maisto ir vaistų administracija (FDA) planuoja lapkričio pradžioje susitikti su ekspertų grupe, kuri padės išsiaiškinti, ar prieštaringai vertinamas vaistas Alzheimerio ligai gydyti turėtų būti patvirtintas vartoti vartotojams. Vaistas, žinomas kaip adukanumabas, praėjusiais metais buvo tiriamas klinikiniuose tyrimuose, kurie buvo sustabdyti. Vaisto gamintojas Biogenas vėliau paskelbė duomenis, leidžiančius manyti, kad vaistas iš tikrųjų veiksmingai lėtina Alzheimerio ligos progresavimą.
Ekspertų komitetas susirinks per internetinę konferencijų platformą lapkričio 6 d., Tačiau, remiantis FDA duomenimis, foninę medžiagą ir iš anksto įrašytus pristatymus visuomenei bus galima pranešti mažiausiai prieš dvi darbo dienas. FDA taip pat sukūrė skyrių. kur visuomenės nariai gali užrašyti duomenis, informaciją ir nuomones. Mičigano valstijos universiteto neurologijos departamento medicinos direktorius, medicinos direktorė Amit Sachdev teigia, kad ekspertų grupė yra „standartinė patvirtinimo proceso dalis“.
Adukanumabo istorija yra aukšta. „Biogen“ sustabdė du šio vaisto 3 fazės klinikinius tyrimus 2019 m. Kovo mėn., Nustačiusi, kad vaistas neatitiko Alzheimerio ligos tikslų. Bendrovė taip pat nutraukė adukanumabo kūrimą. Tačiau 2019 m. Spalio 22 d. „Biogen“ atskleidė, kad jie kreipiasi dėl FDA leidimo prekiauti vaistu.
Pranešime spaudai Biogenas paaiškino, kad bendrovė pakartotinai išanalizavo tyrimo duomenis, įtraukdama pacientus, kurie ir toliau vartojo vaistą po tyrimo pabaigos 2018 m. Gruodžio 26 d. Iki 2019 m. Kovo 21 d. Vienas tyrimas parodė „Reikšmingas klinikinio nuosmukio sumažėjimas“, - teigė bendrovė.
"Pacientai, kurie gavo adukanumabą, patyrė didelę pažinimo ir funkcijų, pvz., Atminties, orientacijos ir kalbos, priemonių naudą", - tęsiama pranešime. „Pacientai taip pat patyrė kasdienio gyvenimo naudą, įskaitant asmeninių finansų tvarkymą, namų ruošos darbus, tokius kaip valymas, apsipirkimas ir skalbimas, ir savarankišką kelionę iš namų.“
„Biogen“ taip pat 2019 m. Lapkričio mėn. Teigė, kad nereikėtų iš bendrovės reikalauti atlikti dar vieno bandymo.
Šis vaistas sulaukė nevienodo atsakymo iš medicinos ir Alzheimerio ligų bendruomenių. Alzheimerio asociacija pranešime spaudai teigė, kad yra „skatinama“, kad „Biogen“ sieks FDA patvirtinti adukanumabą, pridurdamas, kad „visi šiuo metu taikomi gydymo būdai, kurie laikomi saugiais, turėtų būti tęsiami siekiant nustatyti jų veiksmingumą“.
Tačiau kai kurie kreipėsi į socialinę žiniasklaidą sakydami, kad narkotikų patvirtinimas jaučiamas skubotai.
Alzhaimerio asociacijos duomenimis, daugiau nei 5 milijonai amerikiečių serga Alzheimerio liga. Ši liga yra šeštoji pagrindinė mirties priežastis JAV ir šiuo metu nėra medicininio gydymo, kuris sustabdytų jos vystymąsi. Jei būtų patvirtinta, adukanumabas taptų pirmoji terapija, leidžianti sulėtinti Alzheimerio ligos nykimą.
Ką tai reiškia tau
Jei adukanumabas yra patvirtintas, tai gali padėti sulėtinti Alzheimerio liga sergančių žmonių simptomų progresavimą. Jei turite mylimąjį, sergantį šia liga, paklauskite savo gydytojo, ar šis vaistas gali būti tinkamas jiems, jei jis tampa prieinamas vartotojui.
Adukanumabo pagrindai
Adukanumabas yra monokloninis antikūnas, tai reiškia laboratorijoje sukurta antikūno versija. Antikūnas yra baltymų imuninės sistemos komponentas, cirkuliuojantis kraujyje. Antikūnai atpažįsta organizme esančias pašalines medžiagas ir stengiasi jas neutralizuoti.
IV gaunamas adukanumabas selektyviai jungiasi prie atrinktų amiloidinių baltymų. Sergant Alzheimerio liga, nenormalus tam tikrų amiloidinių baltymų kiekis susikaupia, kad susidarytų plokštelės, kurios kaupiasi tarp neuronų ir sutrikdo ląstelių funkciją. Vis dar vykdomi tyrimai, siekiant geriau suprasti, kaip ir kokioje Alzheimerio ligos stadijoje tam tikros amiloidų formos veikia ligą jos progresavimas.
Vieno klinikinio tyrimo metu adukanumabas parodė reikšmingą amiloido plokštelių sumažėjimą.
„Ši išvada buvo tvirta ir neabejotina; plokštelės buvo pastebimai sumažėjusios visuose tirtuose žievės smegenų regionuose “, - teigiama ataskaitoje, paskelbtoje„Lancet“„Tačiau klinikinis poveikis, įvertintas naudojant keturias klinikines skales po šešių ir dvylikos mėnesių gydymo, buvo kur kas mažiau tikras“. Vis dėlto pranešime sakoma: „šis ankstyvasis tyrimas parodė, kad adukanumabas yra tvirtas amiloido apnašų plovėjas“.
Ką mano ekspertai?
Apskritai jie džiaugiasi galimybe pasiūlyti vaistą pacientams. "Yra keletas žmonių, kurie turės naudos", - sako Sachdevas.
Gydytojas Scottas Kaiseris, geriatras, Ramiojo vandenyno neuromokslų instituto Geriatric Cognitive Health direktorius Providence Sent Džono sveikatos centre Kalifornijoje, sako Verywell, kad vaistas yra „labai įdomus“.
"Terapijos Alzheimerio ligai spręsti buvo sunkiai suvokiamos", - sako jis. „Šiuo metu nėra prasmingos ligą modifikuojančios farmacinės terapijos. Tai, kad yra viskas, kas gali suteikti naudos, yra didžiulis žygdarbis. Kaip žmogus, kuris kiekvieną dieną rūpinasi demencija sergančiais pacientais, jei galėtumėte atitolinti simptomų progresavimą, išlaikykite žmonių nepriklausomybę ilgesniam laikui, tai yra reikšmingas žmonių gyvenimo veiksnys “.
Jei adukanumabas bus patvirtintas, „jis teikia vilties pacientams ir šeimoms, kur yra labai nedaug galimybių“, - sako Kaiseris. Kaiseris pripažįsta, kad įmonei yra „neįprasta“ pakeisti sprendimą sustabdyti teismo procesą. Bet, priduria jis, „kai pažiūri į įrodymus, atrodo visiškai aišku, kad yra naudos“. Didelis klausimas, pasak Kaiserio, yra tai, ar reikia atlikti daugiau tyrimų, siekiant nustatyti, ar vaistas yra saugus. "Tai yra šio komiteto darbas", - sako jis.
Nors vaistas yra perspektyvus, Sachdevas pabrėžia, kad „yra susirūpinimas, kad vaistai veikia per vėlai ligos procese“.
Nors Sachdevas tikisi, kad ateityje adukanumabas gali padėti kai kuriems Alzheimerio liga sergantiems pacientams, jis taip pat pabrėžia sveikos gyvensenos svarbą. „Grakščiai senstant dažnai prarandama atmintis. Sunku žinoti, kam kils kasdienės veiklos problemos, o kam ne “, - sako jis. „Daugumai žmonių naujas vaistas nebus teisingas atsakymas. Geriausias būdas yra puoselėti sveikas smegenis puoselėjant sveiką kūną “.
