Lorenzo aliejus yra gydymas, sukurtas vaikų smegenų adrenoleukodistrofijai (ALD), retai ir paprastai mirtinai, degeneracinei mielino ligai. Per daugelį metų gydymas sulaukė didžiulio pripažinimo dėka vykdomų mokslinių tyrimų, Myelino projekto ir 1992 m. Vaidybinio filmo,Lorenzo aliejus.
Tara Moore / Taksi / „Getty Images“Adrenoleukodistrofijos (ALD) įvadas
Adrenoleukodistrofija (ALD) yra genetinė liga, dėl kurios kaupiasi ilgos grandinės riebalų rūgštys, kurios sunaikina mieliną, apsauginį smegenų neuronų dangą. Be šių apsauginių dangalų gali atsirasti degeneracinių simptomų, tokių kaip aklumas, kurtumas, traukuliai, raumenų kontrolės praradimas ir progresuojanti demencija.
ALD simptomai paprastai pasireiškia nuo keturių iki dešimties metų. Liga progresuoja greitai ir paprastai būna mirtina per dvejus penkerius metus nuo simptomų atsiradimo. Dėl ALD paveldėjimo būdo per X chromosomą sunkiausia būklės forma pasireiškia tik berniukams. 90 procentų atvejų taip pat pažeidžiama antinksčių liauka, vadinama Adisono liga.
Kas yra Lorenzo aliejus?
Remiantis „The Myelin Project“ duomenimis, Lorenzo aliejus yra 4–1 eruko rūgšties ir oleino rūgšties derinys, išgautas atitinkamai iš rapsų aliejaus ir alyvuogių aliejaus. Įrodyta, kad aliejaus terapija anksti pradedama besimptomiams berniukams, sergantiems ALD, arba berniukams, kuriems dar nėra simptomų. Įrodyta, kad vartojant kasdien sumažėja ilgos grandinės riebalų rūgščių kiekis, o tai gali sulėtinti ligos atsiradimą.
Tačiau tyrimais nepavyko įrodyti, kad aliejus sustabdo ligos progresavimą ir yra žinoma, kad jis negrąžina ir neatkuria pažeisto mielino. Geriausias šiuo metu galimas ALD gydymas yra kaulų čiulpų transplantacija, kol ji vis dar nesimptominė. Tačiau kaulų čiulpų transplantacijos yra labai rizikingos jauniems pacientams dėl infekcijos ir atmetimo rizikos.
Berniukas, kuris įkvėpė gydymą
Gydymas vadinamas „Lorenzo aliejumi“ po to, kai Lorenzo Odone, berniukas, sergantis ALD, kurio tėvai Michaela ir Augusto atsisakė sutikti, kad ALD nėra gydomas ir kad Lorenzo mirs netrukus po diagnozės 1984 m. Intensyvių tyrimų ir atkaklumo dėka. , Lorenzo tėvai padėjo sukurti aliejų.
Nuo aliejaus vartojimo kiekvieną dieną vartojęs aliejų, Lorenzo galiausiai per 20 metų pranoko gydytojų prognozes. Jis mirė vieną dieną po savo 30-ojo gimtadienio nuo plaučių uždegimo komplikacijų. Šeimos istorija buvo puikiai pavaizduota 1992 m. Filme,Lorenzo aliejus, vaidina Susan Sarandon ir Nick Nolte.
Lorenzo aliejaus prieinamumas
Lorenzo aliejus šiuo metu yra prieinamas tik pacientams JAV, kurie yra įtraukti į klinikinį tyrimą, nes jis vis dar laikomas eksperimentiniu vaistu. JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) nepatvirtino aliejaus pardavimo. Be to, kai kurie draudimai gali padengti eksperimentinio gydymo išlaidas. Aliejų kartu gamina „Croda International“ iš Didžiosios Britanijos ir „SHS International“. SHS International yra pasaulinis aliejaus platintojas.
