Ashishas Kumaras / „EyeEm“ / „Getty Images“
Pagrindiniai išsinešimai
- FDA patvirtino selektyvų RET inhibitorių pralsetinibą (Gavreto), skirtą RET sintezės teigiamiems nesmulkialąsteliniams plaučių vėžiams (NSCLC) 2020 m. Rugsėjo 4 d., O RET pakeistus skydliaukės vėžius - 2020 m. Gruodžio 1 d. A
- Šis vaistas ir kiti panašūs vaistai suteikia tikslingesnę gydymo galimybę pacientams, kuriems diagnozuota ši diagnozė.
- Norintys klinikinių tyrimų dalyviai gali formuoti vėžio priežiūros ateitį kitiems.
Morgan Romero buvo 17 metų, kai jai buvo diagnozuotas papiliarinis skydliaukės vėžys - dažniausias skydliaukės vėžio tipas, dažnai diagnozuojamas jaunesnėms nei 30 metų moterims. Nors skydliaukės vėžys nėra retas ir labai gydomas, konkretus Romero atvejis greitai tapo komplikuotas dėl to, kiek toli vėžys buvo pasklido likdamas nepastebėtas. Ir jei ne autoįvykis, tai būtų buvę nepastebėta dar ilgiau.
"Aš buvau automobilyje su mama ir staiga prieš mus buvo 18 ratų automobilis", - labai gerai pasakoja Romero, išsamiai apibūdindamas 2012 m.
Neatrodė, kad Romero būtų patyrusi iškart gyvybei pavojingų sužalojimų, tačiau kadangi ji turi spina bifida, greitosios pagalbos skyriaus gydytojai buvo susirūpinę dėl galimo botagu smūgio.
„Jie atliko daug bandymų ir pasakė:„ Jūsų kaklas yra gerai, bet jūsų plaučiuose radome dėmių “, - sako ji.
Komplikuota diagnozė
Romero savo gimtajame mieste Dalase (Teksasas) pamatė pulmonologą, kuris nustatė, kad susirūpinimą keliančios sritys yra dėl papiliarinio skydliaukės vėžio, išplitusio į jos plaučius.
Romero buvo atlikta tiroidektomija, chirurginis skydliaukės pašalinimas ir radioaktyvus jodo gydymas, siekiant sunaikinti likusius skydliaukės audinius jos kūne, tačiau ji negerėjo. Jos gydytojai rekomendavo ligoninės priežiūrą, tačiau Romero nebuvo pasirengęs sutikti su šiuo planu.
"Ne, aš tam per jauna", - prisimena Romero pasakojusi savo gydytojams.
Romero gydęs medicinos mokslų daktaras Vivekas Subbiahas labai gerai pasakoja, kad jaunesniems pacientams dažniausiai diagnozuojama tokio tipo vėžys, kol jis nepasieks vėlesnių stadijų.
"Jaunesnių pacientų vėžio atvejus matome vėliau, nes jie jaučiasi gerai", - sako jis.
Su mamos parama Romero nusprendė 2013 m. Ieškoti medicinos mokslų daktaro Andersono vėžio centro Hjustone, Teksase. Jų daugiadisciplininė endokrininė ekspertų komanda ją gydė dviem nuosekliomis terapijomis - lenvatinibu ir paskui sorafenibu. Jie kurį laiką dirbo, bet ilgainiui Romero vėžys progresavo, ir ji gana susirgo.
Romero buvo paguldyta į ligoninę dėl plaučių uždegimo ir 2018 m. Sausio mėn. Tris kartus reikalavo mechaninės ventiliacijos. Jos svoris nukrito iki 70 svarų.
Kadangi jos navikas turėjo vadinamąją RET mutaciją, Romero pradėjo gydytis Klinikinis tikslinės terapijos centras, MD Andersono klinikinių tyrimų skyrius.
Kas yra RET teigiami sintezės vėžiai?
Kai kurių skydliaukės vėžio atvejų specifiniai pokyčiai pertvarkant transfekcijos (RET) geną sukelia ląstelėms nenormalią RET kinazės baltymo formą. Šis pakitęs baltymas skatina vėžinių ląstelių augimą. Kai kuriais atvejais, pavyzdžiui, Romero, šios ląstelės gali išplisti į plaučius, tačiau ne visi RET sintezės teigiami plaučių vėžiai nuo skydliaukės. Kai kurie RET sintezės teigiami vėžys prasideda plaučiuose.
RET sintezės teigiami navikai pasitaiko maždaug 2% nesmulkialąstelinių plaučių vėžio (NSCLC) ir maždaug 10–20% papiliarinių skydliaukės vėžio atvejų, sako Subbiah.
Naujas klinikinis tyrimas teikia vilties
„Kai Morgan [pateko į mūsų klinikinį tyrimą] 2018 m., Ji sirgo ir sparčiai mažėjo. Ji kelis kartus buvo paguldyta į ligoninę dėl deguonies, ir jai buvo sunku kvėpuoti “, - sako Subbiah.
Subbiah ir MD Andersono gydymo grupė manė, kad Romero buvo tinkamas kandidatas į eksperimentinį vaistą, vadinamą pralsetinibu (Gavreto), selektyviu RET inhibitoriumi, kuris parodė daug žadančius rezultatus sergant tam tikromis vėžio formomis.
RET inhibitoriai su RET geno mutacija atakuoja skydliaukės vėžio ir plaučių vėžio RET baltymą.
Be pralsetinibo, Maisto ir vaistų administracija (FDA) 2020 m. Gegužės 8 d. Patvirtino dar vieną RET inhibitorių - selpercatinibą (Retevmo). Šie vaistai vartojami per burną kaip kapsulės. , paprastai vieną ar du kartus per dieną.
Praėjus daugeliui metų be pagerėjimo, Romero noriai išbandė vaistus.
„Kai išėjau iš ligoninės ir galėjau nuryti, pasakiau:„ Išgerkime vaistų! “, - prisimena ji.
Pabuvęs ventiliatoriuje, Romero turėjo išmokti vėl praryti ir bijojo užspringti tabletėmis. Vis dėlto ji sako išlikusi optimistiškai vertinanti savo galimybes tobulėti.
"Morganas buvo vienas pirmųjų papiliarinio skydliaukės vėžio pacientų, dalyvavusių šiame tyrime", - sako Subbiah. „Ji ir jos šeima buvo labai motyvuoti.“
Dažni RET inhibitorių šalutiniai poveikiai
- Sausa burna
- Viduriavimas ar vidurių užkietėjimas
- Aukštas kraujo spaudimas
- Jaučiuosi pavargęs
- Patinimas rankose ar kojose
- Odos bėrimas
- Aukštas cukraus kiekis kraujyje
- Raumenų ir sąnarių skausmas
- Mažas baltųjų kraujo kūnelių, raudonųjų kraujo kūnelių ar kraujo trombocitų skaičius
- Kitų kraujo tyrimų pokyčiai
Antras gyvenimo šansas
Romero ir jos gydymo komanda pastebėjo greitą teigiamą atsaką į pralsetinibą.
"Man didžiąja dalimi sekasi gana gerai, ir aš neturėjau didesnių problemų", - sako Romero. „Aš vėl alkanas. Mano plaukai atauga “.
"Morgan turėjo daugiau energijos, jos gebėjimas atlikti kasdienį gyvenimą pagerėjo ir per du mėnesius ji nustojo reikalauti deguonies", - sako Subbiah. „Navikas susitraukė, ir kliniškai ji atrodo gerai. Ji yra kitas žmogus “.
Romero ir toliau kasdien vartoja pralsetinibą. Dėl spina bifida ji turi sveikatos komplikacijų, tačiau dėl kvėpavimo sunkumų nereikėjo jokių papildomų hospitalizacijų. Jos plaučių ataugos, nors ir tebėra, išlieka stabilios.
Romero neseniai įgyvendino ilgametę savo svajonę. Ji baigė kolegiją, įgijusi psichologijos bakalauro laipsnį.
Klinikinių tyrimų svarba
Subbiah sako, kad pacientai, sergantys retomis vėžio rūšimis, tokiomis kaip Romero, gali padaryti didelę įtaką dalyvaudami klinikiniuose tyrimuose. Tradicinis gydymas daugeliui pacientų gali sukelti didelį šalutinį poveikį, o naujesni gydymo būdai suteikia geresnių galimybių. Tačiau vienintelis būdas, kad naujesnė terapija taptų plačiai prieinama, yra klinikinis tyrimas.
„Klinikiniai tyrimai yra esminis ir pagrindinis naujų vaistų gydymo atradimų ir kūrimo elementas“, - sako Subbiah. "Klinikiniai tyrimai yra būtina FDA sąlyga, kol naują produktą galima" patvirtinti FDA "ir pateikti į rinką. FDA patvirtinimas atveria duris daugeliui pacientų, kurie negali atvykti į didelius vėžio centrus." Morgan "leido realiems pacientams realiame pasaulyje, kad gautumėte prieigą prie šio narkotiko “,
Subbiah taip pat pasisako už dažnesnius molekulinės atrankos testus, kurie padeda nustatyti retesnius vėžio tipus, gydomus naujesne, pažangesne terapija.
"Molekuliniai tyrimai yra vis labiau įprasti ir prieinami, tačiau jie vis dar nėra standartiniai", - sako Subbiah.„Pacientai turėtų pasisakyti už molekulinius tyrimus, ypač jei jų diagnozė yra reta, vėžys išplitęs arba nėra daug gydymo galimybių. Laboratorijos laikosi mėginių, todėl galima paprašyti atlikti molekulinius tyrimus. Plintant vėžys taip pat gali pasikeisti, todėl gali būti verta paprašyti atlikti molekulinį tyrimą naudojant naują biopsijos mėginį iš metastazavusių vietų “.
